进口天价药再创新高！2100万一针贵过学区房，国产替代何时落地？

导读 一针药，进口能有多贵？继前不久，天价替代1300万元一针的药再罕见病药Zolgensma走红后，美国蓝鸟生物也公布了一款，创新用于肾上腺脑白质营养不良（ALD）的高万过学国产基因...

一针药，能有多贵？

继前不久，针贵1300万元一针的区房罕见病药Zolgensma走红后，美国蓝鸟生物也公布了一款，落地用于肾上腺脑白质营养不良（ALD）的进口基因疗法药物——Skysona。定价300万美元（折合人民币约2127万元），天价替代再次刷新“全球最贵基因疗法药物”记录。药再

消息一经公布，创新立即引起人们争议。高万过学国产进口药动辄千万，针贵普通人如何能用？

或许对于少数ALD患者家庭而言，无疑是迎来生的希望。但对绝大多数患者家庭来说，则是雪上加霜。世界上最痛心的事，莫过于患上绝症、好不容易等到救命药，却因支付不起，眼看生命流逝。

01 生存：一场偏爱富人的游戏？

在BBC一档名为《要么早死，要么有钱》的纪录片中，曾讲述了这样一个现象。在英国一个名为Stockton的小镇，一街相隔的贫民区和富人区，寿命差距却达到了惊人的18岁。

去年，《JAMA》杂志也发布了一篇美国西北大学Gregory Miller的同类论文对此进行了证实。他们在对5400名成人样本进行检查后发现：较高资产对应着较低的死亡率，寿命差距最大，可达30岁。

撇去自身基因、气候环境等因素，为健康生活方式的支付能力，被认为是造成贫富寿命差的主要原因。那些拥有更多财富的人，不仅更容易养成健康的生活习惯；当危险发生时，也能负担得起顶尖医疗资源。从24小时专家医疗团队在家陪护，到全球顶级专家联合会诊，再到各种前沿黑科技……

相比之下，普通人的生活大多围绕工作连轴转，健康生活很难平衡。偶尔遭遇一个小灾大病，生活更是寸步难行。比如人们熟知的种植牙一颗上万元，髋关节、器官移植动辄数十万元，还有富人圈风靡的“赛乐瑞”类抑老分子都因一年150万元的天价，沦为“富豪专属红利”。

02 国产能否替代？降价是否可能？

进口天价药动辄千万，企业不降价，普通人如何为这类天价治疗费埋单？此前，SMA罕见病药剂诺西那生钠2019年在国内上市时，一针高达70万元。去年经过医保九轮谈判后，将其成功降至33000元。2100万元一针的Skysona基因疗法药物，是否能再次实现“神降价”？

沙利文大中华区医疗团队高级总监李谦表示，当前基因治疗行业仍处于发展初期，罕见病药早期研发生产阶段人员资金投入巨大，价格普遍较贵。后期随着产业化进程加快，技术成熟度提升后，有望进一步实现降价。

细数近两年一些发生在人们身边的改变也可发现，科技的发展势头在往普罗大众倾斜。心脏支架从上市初期高达10万元，到现在跌至700元；种植牙从“一口二线城市一套房”跌至千元一颗；试管婴儿也从几十万元自费行列，纳入到部分地区医保之列；甚至长期被人们称为“富人生命专利”的“赛乐瑞”类分子，也正式飞入寻常百姓家。

资料显示，在2013年哈佛Paul·Green老龄实验室发现其在逆转老龄志愿者身体水平作用时，全球知名试剂网站Sigma-Aldrich对“赛乐瑞”类原料一克标出22641元的天价。随后几年一度达到100万/年的价格高地。

援引2013年到2021年期间论文，在国外庆应大学、华盛顿大学之后，同济大学、清北研究院、四川大学等国内高校也曾对此技术开展过相关研究：当年近70的老龄志愿者，在服食“赛乐瑞”类分子剂后，他的细胞活化程度得到提升。包括肌肉骨骼指数、表皮毛发等生理指标，都呈现出年轻化趋势。

这两年，随着中、美、日等多家生物科技企业入局，此类科技成本大幅下降90%。2021年7月，京东国际经谈判，以四位数的价格将日本源生株式会社旗下，一款名为“赛乐瑞”的产品线以“轻奢”品类引入国内市场。业内人士认为，生物黑科技的高价在于前期研发成本高昂。不管是Skysona、Zolgensma等天价进口药，还是富豪青睐的上述保命科技都是如此。当后期企业入局数量增加，市场成熟和竞争加大，回归到普罗大众手里是大势所趋。

03 科技的天平，向普罗大众倾斜

蓝鸟生物此次发布的2100万元天价基因治疗物同样如此。这对很多人而言或许是一次“无效发明”，但从整个生命科技的发展历程而言，仍然值得肯定。李谦表示，“得益于技术不断积累与突破，基因治疗从医学基础研究转化落地，成为可以惠及到患者的临床治疗产品。”

这意味着人类在基因疗法领域已经开始成功地走起路来，成为近年来生物制药领域的热门话题。从今年7月至今，就已有Zynteglo、Skysona、Roctavian 、Upstaza等四款基因疗法获欧盟和美FDA批准上市。在中国也有相关企业开始进行基因疗法药物开发。

未来学家库兹韦尔曾预言，2045年，科学技术的发展会帮助人类实现永存。他列出了基因编辑、人工智能、纳米机器人、干细胞、脑接接口等五种技术。现在，距离目标实现还有23年，基因疗法的发展将向人类生命长度和质量，带到数字100还是150？值得期待。

山东商报·速豹新闻网编辑 张蕾 见习编辑 王之煊